E’ un’associazione di famiglie con persone affette da una malattia rara, per questo la sua attività soprattutto tra gli associati, sparsi in tutta Italia, ha come scopo di fornire assistenza alle famiglie: assistenza di tipo legislativo, informativo, di assistenza nei rapporti con enti e ospedali per il reperimento dei farmaci. Altro scopo è di promuovere lo studio e la ricerca sulla malattia. L'attività svolta è stata quella di contattare tutte le famiglie con questo problema ed è stato organizzato un primo convegno scientifico nazionale sulla malattia in occasione dell'assemblea dei soci.

E’ un’associazione di famiglie con persone affette da una malattia rara, per questo la sua attività soprattutto tra gli associati, sparsi in tutta Italia, ha come scopo di fornire assistenza alle famiglie: assistenza di tipo legislativo, informativo, di assistenza nei rapporti con enti e ospedali per il reperimento dei farmaci. Altro scopo è di promuovere lo studio e la ricerca sulla malattia. L'attività svolta è stata quella di contattare tutte le famiglie con questo problema ed è stato organizzato un primo convegno scientifico nazionale sulla malattia in occasione dell'assemblea dei soci.